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美國監管機構批准CSL Behring公司的B型血友病基因療法用藥。（路透）
〔財經頻道／綜合報導〕美國監管機構批准CSL Behring公司的B型血友病基因療法，這是一種一次性注射藥液，使患者無需接受常規性治療，但每劑費用高達350萬美元（約新台幣1億元），成為全球最昂貴的藥物。
治療血友病 獲美國批准
一項針對該療法的關鍵研究發現，CSL Behring的Hemgenix僅給藥一次，1年內預期的出血事件數量可減少54%，並能使94%的患者免於耗時且昂貴的因子IX注射，因子IX是凝血系統的一種絲氨酸蛋白酶，因子IX目前用於控制可能致命的疾病。
美國食品和藥物管理局生物製品評估和研究中心主任彼得馬克斯（ Peter Marks）表示，雖然血友病的治療取得進展，但預防和治療出血所需的措施會影響患者的生活質量。他稱，Hemgenix用藥代表開發創新療法的重要進展。
傳統的血友病治療須注入缺失的蛋白質，稱為凝血因子，身體需要這些蛋白質才能形成凝塊並止血。Hemgenix的運作原理是將一種可以產生缺失凝血因子的基因輸送到肝臟中，在那裡開始製造因子IX蛋白質。
該基因療法將由uniQure NV在美國麻州列克辛敦（Lexington, Massachusetts）生產，該公司於2020年將Hemgenix的商業化權利出售給了CSL Behring。據uniQure稱，美國和歐洲約有1600萬人患有B型血友病；A型血友病更為常見，影響的人數大約是B型的5倍。
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