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百萬美元藥物再加1！FDA批准諾華新基因療法Itvisma。（示意圖，歐新社）
〔財經頻道／綜合報導〕美國食品藥物管理局（FDA）已正式批准瑞士藥企諾華（Novartis）旗下的新基因療法Itvisma，用於治療罕見的脊髓性肌肉萎縮症（SMA），這項治療適用於2歲以上，且確診SMN1基因突變的患者。
據報導，Itvisma將於12月上市，批發採購成本（WAC）為259萬美元（約新台幣8146萬元），這一價格體現了其作為一次性療法，高於Zolgensma的250萬美元（約新台幣7862萬元）。
諾華美國神經科學業務負責人Tracey Dawson 表示，Itvisma作為一次性療法，定價比目前市面上其他慢性疾病改善療法10年的總成本低了35%至46%。這項治療讓患者多了一項新選擇，而對任何病患而言，選擇本身就是好事。
《路透》指出，在三期臨床試驗中，接受Itvisma的患者在評估運動能力與疾病惡化速度的量表上，平均改善2.39分，達到統計學上顯著效果。
據報導，脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，由於SMN1基因缺失或突變，使人體無法製造維持肌肉功能所需的關鍵蛋白。這項疾病是全球嬰兒死亡率最高的遺傳性疾病之一，在美國約有9000名患者。
Itvisma與Zolgensma最大的差異之一在於給藥方式。Zolgensma 是依照體重給予的靜脈注射，而Itvisma 則是直接注射至脊髓中樞神經系統，且不需按照體重調整劑量，對臨床操作相對便利。
據報導，Zolgensma在2019年5月上市，2025年前9個月的全球銷售額為9.25億美元（約新台幣290億元）。與之形成直接競爭對手是Spinraza，該藥劑在中國市場經歷大幅降價，價格從69.97萬元人民幣（約新台幣311萬元）降至約3萬元人民幣（約新台幣13萬元）/針，使得更多家庭能夠負擔。
根據BusinesSresearchinSights數據顯示，全球基因療法市場在2024年將達到90.3億美元（約新台幣2840億元），預計到2033年將成長至646.4億美元（約新台幣2兆元），複合年增長率為27.6%。
看好未來基因治療市場的潛力，多家藥企巨頭紛紛布局，包括賽諾菲、羅氏等公司透過併購不斷擴展其市場佔有率。
專家指出，目前全球獲準的SMA藥物僅有3款，隨著新藥物上市，標誌著基因治療進入了一個新的階段。Itvisma是首個針對更廣泛患者群體的基因替代療法，顯示出市場對高價救命藥的承受能力。
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